Mukoviszidose Behandlung: Das Präparat “Trikafta” verbessert die Lungenfunktion der Patienten nach zwei Wochen
Neue Mukoviszidose Behandlung aus den USA gibt den Patienten mit der Stoffwechselerkrankung Hoffnung. Das Medikament „Trikafta“, eine Kombination aus den Wirkstoffen Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor, verbessert deutlich die Lungenfunktion der Patienten mit einer Phe508del -Mutation bereits nach einer zweiwöchigen Therapie. Das Präparat wurde von einem Forschungsteam aus der Universität in Sydney, Australien entwickelt und der Öffentlichkeit vor kurzem präsentiert. In den USA ist es seit Oktober dieses Jahres für Patienten über 12 Jahren zugelassen. Das ist bereits der zweite wichtige wissenschaftliche Durchbruch für dieses Jahr. Vor kurzem wurde auch eine neue Therapie für Patienten mit Multiple Sklerose entwickelt.
Neue Mukoviszidose Behandlung gibt mehr als 100 000 Patienten Hoffnung
Mukoviszidose, in der Fachwelt noch cystische Fibrose genannt, ist eine der häufig auftretenden lebensverkürzende Erbkrankheiten. Weltweit leiden mehr als 100 000 Patienten, vor allem Kinder und Jugendliche, daran. Infolge eines Gendefekts wird in den Organen der Betroffenen einen zähflüssigen Schleim produziert, der nicht richtig abfließen kann. Heutzutage sind mehr als 2000 verschiedene Mutationen im CFTR-Gen bekannt, die größte Anzahl der Betroffenen trägt eine Phe508del-Mutation in sich. Die Folgen der lebensbedrohlichen Erkrankung sind häufige Lungenentzündungen, ständiger Husten und Probleme mit dem Verdauungssystem, die zu einem Untergewicht führen. Die Krankheit galt bisher als unheilbar.
Mukoviszidose Behandlung: Eine Studie beweist die Wirkung des Präparats
Die schwere Krankheit lässt sich aber hoffentlich in naher Zukunft erfolgreich behandeln. Das Forscherteam führte eine Studie durch, an der mehr als 400 Patienten aus 13 Gesundheitszentren weltweit teilgenommen haben. Die Hälfte der Probanden bekam das Medikament, die andere Hälfte ein Scheinmedikament. Bereits nach zwei Wochen waren die ersten positiven Wirkungen zu spüren: Eine deutlich verbesserte Lungenfunktion und eine leichte Gewichtszunahme. Die Nebenwirkungen, darunter Bluthochdruck und allergische Reaktionen, sind laut dem Forschungsteam akzeptabel. Das Ärzteteam machte mit seiner Therapie Furore in der Fachwelt. Ihre Kollegen sprechen von einem Durchbruch, denn zum ersten Mal stehe den Patienten eine Behandlungsmöglichkeit zur Verfügung, die ihren Zustand wesentlich verbessert. Die Experten gehen davon aus, dass auch die durchschnittliche Lebenserwartung, die zur Zeit um die 50 Jahre beträgt, steigen kann.
Mehr über das neue Medikament „Trikafta“
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